Novartis: Zwei Tumorfälle nach Gentherapie Zolgensma hängen wohl mit dem Virus-Vektor zusammen

7. November 2026, 13:25 Uhr · 2 Min. Lesezeit · Redaktion TVinvestment

Novartis hat neun Tumormeldungen bei Kindern erhalten, die mit der Gentherapie Zolgensma behandelt wurden. In zwei Fällen deutet das Erbgut des Genvektors im Tumor auf einen Zusammenhang hin. Die US-Behörde FDA prüft, hält den Nutzen aber weiter für grösser als das Risiko.

Der Basler Pharmakonzern Novartis hat seit der ersten Zulassung von Zolgensma im Jahr 2019 neun Meldungen über Tumore bei behandelten Patienten erhalten. Das teilte das Unternehmen Ende dieser Woche mit, wie Der Standard und das Fachportal SMA News Today berichten. Weltweit wurden bisher mehr als 6000 Kinder mit der Therapie behandelt. Zolgensma richtet sich gegen die spinale Muskelatrophie (SMA), eine seltene und unbehandelt oft tödliche Erbkrankheit der Muskulatur.

Was die Analysen zeigen

Bei zwei der neun Fälle fanden die Ärzte Hinweise, dass sich das Erbgut des Vektors in die DNA der Patienten eingebaut hat. Ein Vektor ist ein abgewandeltes, harmloses Virus, das als Genfähre das gesunde Gen in die Zellen bringt. Laut SMA News Today scheint ein dritter Fall nicht mit Zolgensma zusammenzuhängen, bei den übrigen sechs ist ein Zusammenhang offen. Das Handelsblatt berichtet zudem, in drei Fällen sei das Krebsgen GLI1 beteiligt. Die Tumore betrafen nach Angaben der FDA das zentrale und das periphere Nervensystem, die Wirbelsäule und die Niere. Die beiden betroffenen Kinder wurden behandelt und werden weiter überwacht.

Das Risiko war bisher theoretisch bekannt und steht bereits in der Fachinformation. Laut der Patientenorganisation SMA Europe räumt Novartis nun ein, dass es nicht mehr nur theoretisch sei. Der Konzern hat die Gesundheitsbehörden informiert und klärt mit ihnen das weitere Vorgehen.

FDA prüft, sieht aber weiter mehr Nutzen

Die US-Arzneimittelbehörde FDA prüft die Fälle und ob regulatorische Schritte nötig sind. Sie beobachte das Risiko von Neubildungen genau, halte den Nutzen von Zolgensma insgesamt aber weiterhin für grösser als die möglichen Risiken, zitiert das Handelsblatt die Behörde sinngemäss. Patientenorganisationen in den USA raten Familien, sich an ihre Ärzte zu wenden und die Behandlung nicht eigenmächtig zu ändern.

Wachsendes Geschäft

Zolgensma war bei der Einführung mit rund 2 Mio. Euro (CHF 1,8 Mio.) pro Behandlung das teuerste Medikament der Welt. Für Novartis ist die Produktgruppe zuletzt wieder stark gewachsen. Im dritten Quartal 2026 stieg der Umsatz von Zolgensma, einschliesslich der neuen Variante Itvisma, um 34 % auf 404 Mio. Dollar (CHF 331 Mio.). Das entspricht knapp 3 % des Konzernumsatzes von 14,5 Mrd. Dollar (CHF 11,9 Mrd.). In den ersten neun Monaten kamen 1,07 Mrd. Dollar (CHF 878 Mio.) zusammen. Die Novartis-Aktie schloss am Freitag mit 133,08 Franken rund 0,8 % tiefer.

Dieser Artikel wurde mit KI-Unterstützung aus den genannten Quellen recherchiert und in eigenen Worten verfasst. Er dient der Information und ist keine Anlageberatung.