Idorsia: FDA gibt Schlafmittel Daridorexant den Durchbruch-Status für Kinder und Jugendliche
Die US-Arzneimittelbehörde FDA stuft Daridorexant von Idorsia für Schlafstörungen bei 10- bis 17-Jährigen als Therapie-Durchbruch ein. Eine Zulassung ist das nicht: Die entscheidende Phase-3-Studie soll erst in der zweiten Hälfte des nächsten Jahres beginnen.
Idorsia hat am 4. November einen regulatorischen Erfolg gemeldet. Die FDA hat Daridorexant, das unter dem Namen Quviviq verkauft wird, die Breakthrough Therapy Designation erteilt. Der Sonderstatus gilt für Schlafstörungen bei Patienten von 10 bis unter 18 Jahren. Er bringt dem Allschwiler Unternehmen eine intensivere Beratung und eine engere Zusammenarbeit mit der Behörde. Das soll die Entwicklung beschleunigen.
Der Hintergrund ist eine Lücke im Markt. Für Kinder und Jugendliche gibt es laut Idorsia bisher kein von der FDA zugelassenes Mittel gegen Schlaflosigkeit. Auch Daridorexant ist in dieser Altersgruppe in keinem Land zugelassen, sondern nur für Erwachsene. Die Häufigkeit der Störung bei Kindern und Jugendlichen beziffert das Unternehmen auf etwa 8 bis 12 %. Besonders belastet seien junge Menschen mit Autismus oder ADHS.
Studie mit 165 jungen Patienten
Grundlage ist eine Phase-2-Studie mit 165 Teilnehmenden, die über zwei Wochen 10, 25 oder 50 Milligramm oder ein Placebo erhielten. Der Wirkstoff verlängerte die im Schlaflabor gemessene Schlafdauer statistisch signifikant und abhängig von der Dosis. Eine Einzeldosis von 50 Milligramm brachte im Schnitt 50 Minuten mehr Schlaf, bei Patienten mit neurologischen Entwicklungsstörungen 64 Minuten. Die Verträglichkeit lag bei dieser Dosis auf dem Niveau des Placebos, wie Idorsia schreibt. Die Arbeit wird derzeit von einem Fachjournal begutachtet.
Amer Joseph, medizinischer Leiter von Idorsia, sagte sinngemäss, der Status unterstreiche den grossen ungedeckten medizinischen Bedarf. Das Protokoll für Phase 3 stimmt die Firma nun mit den Behörden weltweit ab.
Der Weg ist noch lang
Die Aktie reagierte verhalten. Gegen 10 Uhr lag sie bei rund 4,37 Franken und damit etwa 1 % im Plus. Der Status ändert kurzfristig nichts an den Einnahmen. Bis zu einer möglichen Zulassung für Kinder dauert es wegen der noch ausstehenden Phase 3 mehrere Jahre, und das Ergebnis ist offen. Zahlen zum erwarteten Marktpotenzial nennt Idorsia in der Mitteilung nicht.
Quellen
Dieser Artikel wurde mit KI-Unterstützung aus den genannten Quellen recherchiert und in eigenen Worten verfasst. Er dient der Information und ist keine Anlageberatung.